随着Scholar Rock准备推进其脊髓性肌萎缩症的实验资产,并可能与诺华、罗氏和百健(Biogen)竞争,该公司已经解雇了 25% 的员工,并宣布失去其首席医疗官。
总部位于马萨诸塞州剑桥的 Scholar Rock 在其向美国证券交易委员会提交 的季度报告中宣布了裁员。该公司裁减了 39 名员工,相当于其职位的 25%中国化工网okmart.com。
Scholar Rock 表示,预计裁员将花费 170 万至 230 万美元的遣散费。此外,该公司指出,首席医疗官 Yung Chyung 宣布了离开公司的计划。文件指出,Chyung 在 Scholar Rock 的最后一天是 6 月 30 日。
人员变动发生在该公司启动 III 期试验的时候,该试验评估 apitegrob 对 2 型和 3 型脊髓性肌萎缩症( SMA )非门诊患者的疗效。
SMA 是一种进行性神经肌肉疾病,会导致破坏性肌肉萎缩和疾病相关并发症。它是由 SMN1 基因突变引起的,该基因编码 SMN,一种运动神经元功能所必需的蛋白质。据估计,SMA 影响大约 11,000 名婴儿中的一名。SMA 1 型是该病最常见的形式,约占所有病例的 60%。根据 SMA 的类型,个人的体力和行走、进食或呼吸的能力可能会显着减弱或丧失。
Scholar Rock 的 apitegrob 是一种肌生长抑制素激活的选择性抑制剂。该公司相信它有可能成为第一个针对 SMA 的肌肉导向疗法。该公司报告称,它在 SMA 的 III 期蓝宝石试验中看到了“强劲的注册”。该试验预计将招募大约 156 名年龄在 2-12 岁的非步行 2 型和 3 型 SMA 患者。患者将随机接受 10 mg 或 20 mg apitegrob 或安慰剂。他们将每四个星期输注一次。
Sapphire 试验预计将建立在 II 期 Topaz 研究的基础上,该公司在该研究中看到了多个疗效终点,包括 Hammersmith 量表和修订的上肢模块功能。Scholar Rock 报告称,截至 1 月 6 日,57 名患者中的 55 名仍在 2 型和 3 型 SMA 中的 apitegrob 长期扩展试验中。
apitegrob研究的数据可能要到2023年底或2024年初才能获得。同时,美国批准用于SMA的三种药物将继续巩固其在市场上的立足点,预计将受到重视到 2026年约为 144 亿美元。
在美国,SMA 有三种强大的治疗方法。诺华的基因疗法 Zolgensma于 2019 年被美国食品和药物管理局批准用于所有形式的疾病。百健(Biogen)的 Spiraza 也在 2019 年获得了 SMA 类型 1、2 和 3 的广泛使用标签。2020 年,FDA批准基因泰克的 Evrysdi (risdiplam),也批准用于 1、2 和 3 型。如果 apitegrob 获得批准,它将必须展示其在 SMA 市场份额中的显着能力。
除了 SMA,Scholar Rock 正在推进其肿瘤学资产 SRK-181。该公司正在开发 SRK-181,以克服目前用于癌症患者的检查点抑制剂的耐药性。该公司希望该药物能够增加从免疫疗法中受益的患者数量。SRK-181 是一种有效且高度选择性的潜在 TGFβ1 激活抑制剂。
Scholar Rock 还希望推进其在与 Gilead Sciences 的三年合作结束后最近获得的纤维化 TGFβ 项目。Scholar Rock 在其报告中说,它发现了“在纤维化细胞外基质的情况下选择性抑制潜在 TGFβ1 的激活并避免干扰免疫系统细胞呈递的 TGFβ1”的抗体。该公司打算发布啮齿动物模型的数据,这些数据可用于将这些抗体推进人体试验。